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日本ではがんなど16種類の特定疾病のほかに、指定難病は約333あり、指定外の疾病も数多くある。武田薬品工業の公表データによると、患者数が少なく発症機序などが判明していない希少疾患は約7000種類存在し、患者数は世界全体で3億5000万人と推計されている。希少疾患の95％はいまだ治療薬が存在しない…