新しい予備研究によると、エコピパムと呼ばれる実験薬で治療されているトゥレット症候群の子供と十代の若者は、3か月後のチックの重症度のテストでスコアが改善した可能性があります。 本日発表された研究は、2022年3月30日、2022年4月2日から7日まで、事実上2022年4月24日から26日まで、シアトルで直接開催される米国神経学会の第74回年次総会で発表されます。運動と言語のチックを特徴とする神経障害。これらは、それらを生成するための魅力的な衝動によって促される反復的な動きと発声です。
シンシナティチルドレンズホスピタルメディカルの研究著者であるドナルドL.ギルバート医学博士は、次のように述べています。オハイオ州のセンター、およびアメリカ神経学会のフェロー。 「現在利用可能な薬を服用している病気の多くの人々がまだ衰弱させる症状を持っているか、体重増加または他の副作用を経験するので、それは特に真実です。」
この調査では、トゥレット症候群の6歳から17歳までの149人の子供と10代の若者を調査しました。 それらは2つのグループに分けられました:74はエコピパムで治療され、75はプラセボで治療されました。
研究者は、研究の開始時と3か月後に、2つの一般的なチック評価尺度を使用して参加者のチックの重症度を測定しました。 最初のテストは運動と発声のチックを測定し、最大スコアは50です。2番目のテストは全体的なチックの症状とチック関連の障害の重症度を調べます。 最大スコアは100です。どちらのテストでもスコアが高いほど、症状が重く、日常生活に悪影響があることを示しています。
3か月後、研究者は、エコピパムを服用しているグループのチックがますます少なくなり、両方のテストスコアによると全体的に良くなっていることを発見しました。
平均して、エコピパムを服用している参加者は、運動および発声の重症度スコアを35から24に改善し、30%減少しました。 これは、同時期に平均チック重症度スコアの35から28に改善したプラセボを服用している患者と比較して、19%の減少です。
研究者がエコピパムの全体的な有効性を評価するために2番目のテストのスコアを調べたところ、薬を服用した人は平均スコアの68から46に改善し、プラセボを服用した人と比較して32%減少したことがわかりました。平均スコアは66から54で、20%減少しています。
ギルバートは、エコピパムを服用している参加者の34%が頭痛や倦怠感などの副作用を経験し、プラセボを服用している参加者の21%が経験したと述べました。
「以前の研究では、脳内の神経伝達物質であるドーパミンの問題がトゥレット症候群の症状に関連している可能性があり、D1ドーパミン受容体が重要な役割を果たしていることが示唆されています」とGilbert氏は述べています。 「ドーパミン受容体は中枢神経系に見られます。ドーパミンを受け取ると、運動などのさまざまな精神的および身体的機能の信号を生成します。さまざまな受容体がさまざまな機能の制御に役立ちます。エコピパムはまだテスト段階にありますが、現在市販されている薬剤の標的となるD2受容体ではなく、D1受容体を標的とします。我々の結果は、エコピパムが将来、若者のトゥーレット症候群の実行可能な治療選択肢としてさらに研究する価値があることを示しています。」
研究の限界は、その3か月の長さです。 ギルバートは、このタイプの研究では標準的ですが、症状の改善がより長く続くかどうかを知ることが重要であると述べました。
この研究は、Emalex Biosciences、LLCによってサポートされました。
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